Biến trứng gà thành 'nhà máy' sản xuất dược phẩm

Theo The New York Times, tiến sĩ Oluwagbenga (nhà khoa học tại start-up công nghệ sinh học Neion Bio) là một trong số rất ít người trên thế giới có thể tiêm vào động mạch của phôi gà. “Lần đầu nhìn thấy ai đó làm việc này, tôi rất kinh ngạc”, bà nói. “Tôi thực sự muốn học nó. Nhưng nó phức tạp hơn tôi tưởng rất nhiều. Tôi luyện tập ít nhất 2 lần mỗi tuần”.

Để trình diễn thao tác đặc biệt này, bà lấy một ống nhựa dài từ giá treo và ngậm một đầu vào miệng. Đầu còn lại gắn một cây kim đã nạp thuốc nhuộm màu xanh.

Quan sát phôi trên màn hình máy tính, bà đưa cây kim qua ô mở trên vỏ trứng, xuyên vào phôi rồi vào một động mạch. Chỉ với một hơi thổi nhẹ, bà bơm thuốc nhuộm vào mạch máu. Khi tim gà con đập, hệ tuần hoàn của nó dần chuyển thành một mạng lưới màu xanh.

Tiến sĩ Oluwagbenga đang dùng kỹ năng này cho sứ mệnh của Neion Bio: biến trứng gà thành “nhà máy” sản xuất thuốc. Bà và các đồng nghiệp đang biến đổi gene của gà để chúng tạo ra các hợp chất y học.

Trong 3 thập kỷ qua, các nhà khoa học đã cố gắng sản xuất thuốc từ trứng, nhưng kết quả còn hạn chế. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) mới chỉ phê duyệt 1 loại thuốc sản xuất từ gà để sử dụng tại Mỹ. Đó là Kanuma, thuốc điều trị một rối loạn gan hiếm gặp, được cấp phép năm 2016, với chi phí điều trị hằng năm cho mỗi bệnh nhân lên tới 310.000 USD.

Tuy nhiên, kể từ đó, một loạt phát hiện mới đã khiến việc biến đổi gene ở gà bớt khó khăn hơn. “Công nghệ đã cải thiện rất nhiều”, Ken-Ichi Nishijima, nhà sinh học tại Đại học Nagoya của Nhật Bản, nhận xét.

Neion Bio, thành lập năm 2024, chính thức ra mắt vào thứ Năm và công bố một thỏa thuận phát triển 3 hợp chất với một hãng dược lớn. Công ty không nêu rõ đó là những loại thuốc nào.

Sam Levin, đồng sáng lập công ty, cho biết dùng trứng để sản xuất thuốc có thể giúp giảm chi phí xuống còn 1/10, thậm chí 1/100 so với hiện nay.

“Đây là một chuỗi cung ứng y tế vận hành bằng ngũ cốc và nước”, ông nói.

Nhiều loại thuốc bán chạy nhất thế giới, như thuốc ung thư Keytruda hay thuốc viêm khớp Humira, là các protein lớn và phức tạp. Các nhà khoa học không thể tổng hợp chúng bằng phản ứng hóa học. Thay vào đó, họ sử dụng các tế bào từ buồng trứng chuột hamster Trung Quốc để sản xuất thuốc.

Việc lựa chọn buồng trứng chuột hamster Trung Quốc thực chất là một sự tình cờ trong lịch sử. Đầu những năm 1900, các nhà khoa học ở Bắc Kinh cần động vật để nghiên cứu. Không thể nhập chuột thí nghiệm từ phương Tây, họ đã bắt chuột hamster ngoài đồng quanh thành phố.

Cuối cùng, loài chuột này tỏ ra hữu ích đến mức các nhà khoa học Mỹ cũng đưa chúng vào nghiên cứu. Đến những năm 1950, nhà di truyền học Theodore Puck phát hiện tế bào buồng trứng của chúng có một đặc điểm rất hiếm ở tế bào động vật có vú: chúng phát triển dễ dàng trong đĩa petri.

Sau đó, các nhà khoa học dùng những tế bào này để nghiên cứu DNA, và đến thập niên 1980, họ tìm ra cách gắn thêm gene vào tế bào rồi thu hoạch protein do các gene đó tạo ra.

Ngày nay, các tế bào hamster Trung Quốc được nuôi trong các bể thép khổng lồ để sản xuất Keytruda và nhiều loại thuốc khác. Nhưng việc này không hề đơn giản. “Cuối cùng chúng tôi gần như phải xây cả một hệ sinh thái xoay quanh tế bào buồng trứng chuột hamster Trung Quốc”, Tiến sĩ Levin nói.

Để các tế bào phát triển trong bể nuôi, kỹ thuật viên phải bổ sung một hỗn hợp thành phần rất phức tạp và xử lý lượng chất thải mà chúng tạo ra. Chi phí sản xuất chỉ 1 gram thuốc có thể lên tới hàng trăm hoặc hàng nghìn USD.

Ngay cả cơ sở hạ tầng để nuôi các tế bào này cũng cực kỳ đắt đỏ. Năm ngoái, Merck đã khởi công một nhà máy tại bang Delaware để sản xuất Keytruda, với tổng vốn đầu tư 1 tỷ USD.

Từ những năm 1990, một số nhà khoa học bắt đầu đặt câu hỏi liệu trứng gà có thể là cách tốt hơn để sản xuất một số loại thuốc như vậy hay không. Khác với tế bào hamster Trung Quốc, trứng gà là một cỗ máy tạo protein rất hiệu quả. Lòng trắng của 1 quả trứng chứa khoảng 6 gram protein. “Trứng có thể hoạt động như những lò phản ứng sinh học tự chứa”, Jae Yong Han, nhà sinh học tại Đại học Quốc gia Seoul, nói.

Tuy nhiên, biến trứng thành nhà máy sản xuất thuốc lại không hề dễ.

“Công nghệ này rất khó”, Michael McGrew, nhà sinh học tại Viện Roslin ở Edinburgh và là thành viên hội đồng cố vấn của Neion Bio, cho biết. Phần lớn thời gian, công nghệ không thể chỉnh sửa chính xác DNA của gà, khiến các nhà khoa học phải mất nhiều năm thử đi thử lại mới tạo ra được những con gà có thể sản xuất thuốc ổn định.