Nhật Bản tạo đột phá y học chưa từng có trong lịch sử

Hội đồng thuộc Bộ Y tế Nhật Bản ngày 19/2 đã thông qua việc thương mại hóa 2 sản phẩm y học tái tạo được phát triển từ tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPS) – lần đầu tiên trên thế giới.

Hai loại thuốc gồm ReHeart, do công ty khởi nghiệp Cuorips (tách ra từ Đại học Osaka) phát triển, vàAmchepry, do Sumitomo Pharma phối hợp với Racthera nghiên cứu. ReHeart được chỉ định cho bệnh nhân suy tim nặng do bệnh cơ tim thiếu máu cục bộ, trong khi Amchepry hướng tới điều trị bệnh Parkinson.

Giáo sư Shinya Yamanaka, Giám đốc danh dự Trung tâm Nghiên cứu và Ứng dụng tế bào iPS thuộc Đại học Kyoto, cho biết: “Tôi rất vui khi thấy công nghệ này cuối cùng cũng có bước tiến quan trọng đầu tiên để đi vào ứng dụng thực tế, sau 20 năm kể từ khi được công bố”.

Tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPS) do chính giáo sư Yamanaka tạo ra. Ông tuyên bố đã thành công tạo ra tế bào iPS từ chuột vào năm 2006 và từ người vào năm 2007, trước khi giành giải Nobel Y sinh năm 2012.

Với ReHeart, các tấm cơ tim được nuôi cấy từ tế bào iPS người sẽ được đặt lên bề mặt tim, kích thích hình thành mạch máu mới bên dưới và hỗ trợ phục hồi chức năng tim. Bệnh nhân suy tim nặng hiện chủ yếu dùng thuốc để làm chậm tiến triển bệnh, và trong một số trường hợp phải ghép tim.

Trong thử nghiệm lâm sàng trên 8 bệnh nhân, việc cấy ghép tấm cơ tim giúp giảm các triệu chứng như mệt mỏi và hồi hộp tim, đồng thời cải thiện chức năng tim và thể lực.

Với Amchepry, tế bào iPS người được nuôi cấy thành các “tế bào tiền thân thần kinh dopaminergic” rồi tiêm vào não bệnh nhân. Trong thử nghiệm trên 7 bệnh nhân, 6 trường hợp được đánh giá hiệu quả cho thấy tế bào ghép đã sản sinh dopamine, và một số bệnh nhân ghi nhận cải thiện triệu chứng vận động.

Parkinson là bệnh thoái hóa thần kinh tiến triển do sự suy giảm và mất dần các tế bào não sản xuất dopamine, dẫn tới suy giảm khả năng vận động.

Hội đồng đã phê duyệt 2 sản phẩm với thời hạn 7 năm, trong đó việc triển khai thương mại sẽ được tiến hành sau khi hoàn tất các thảo luận về giá, phạm vi bảo hiểm y tế cũng như năng lực sản xuất và phân phối.

Do các thử nghiệm lâm sàng được tiến hành trên số lượng bệnh nhân còn hạn chế, hai liệu pháp hiện mới được phê duyệt với số lượng hạn chế. Nếu được xác nhận an toàn và hiệu quả trong quá trình theo dõi, sản phẩm có thể được sử dụng đầy đủ mà không bị giới hạn.

Theo Kyodo News