Vượt Mỹ: Trung Quốc tuyên bố tạo bước đột phá chữa Parkinson, tỷ lệ thành công lên tới 90%

Parkinson là một bệnh thoái hóa thần kinh gây rối loạn vận động, xuất phát từ việc não không sản sinh đủ dopamine do các tế bào thần kinh chuyên biệt bị chết hoặc suy giảm chức năng.

Trong nhiều năm qua, giới khoa học toàn cầu đã theo đuổi liệu pháp tế bào gốc nhằm tái tạo các tế bào thần kinh sản xuất dopamine đã mất, và một công ty công nghệ sinh học Trung Quốc hiện tuyên bố đang dẫn đầu lĩnh vực này.

Bước tiến vượt trội từ công nghệ sinh học Trung Quốc

Nuwacell Biotechnologies được thành lập cách đây khoảng 10 năm tại thành phố Hợp Phì, tỉnh An Huy, bởi hai nhà sinh học tế bào gốc Yu Junying và Zhang Ying sau khi trở về Trung Quốc từ các viện nghiên cứu hàng đầu tại Mỹ.

Trả lời South China Morning Post sau một hội nghị khoa học ở Bắc Kinh, bà Yu, Giám đốc khoa học của công ty, cho biết liệu pháp của Nuwacell đang cho thấy hiệu quả “cao vượt trội” so với các nhóm nghiên cứu tại Mỹ và Nhật Bản.

Theo bà, sau khi được cấy vào cơ thể, tế bào của Nuwacell có tỷ lệ chuyển đổi thành tế bào thần kinh sản xuất dopamine đạt từ 80% tới 90%, trong khi dữ liệu công bố của các nhóm khác đều dưới 25%.

“Đó là lý do nhiều bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng phản ứng rất nhanh sau điều trị và hiệu quả cũng kéo dài lâu hơn”, bà nói.

Bà Yu cho biết công ty đã từ bỏ các công nghệ thế hệ cũ ngay từ đầu và nâng cấp toàn bộ quy trình sản xuất, đồng thời sở hữu nhiều bằng sáng chế liên quan.

Hội nghị diễn ra ngày 9/5 tại trụ sở Nhân dân Nhật báo ở Bắc Kinh, quy tụ các chuyên gia thần kinh học, phẫu thuật thần kinh chức năng và nghiên cứu tế bào gốc để thảo luận về các bước đột phá mới trong điều trị Parkinson.

Cuộc cạnh tranh khốc liệt giữa các cường quốc

Hiện cuộc đua chủ yếu diễn ra giữa các nhóm nghiên cứu tại Nhật Bản, Mỹ và Trung Quốc.

Tháng 3 vừa qua, một liệu pháp do nhà nghiên cứu Jun Takahashi và nhóm của Đại học Kyoto phát triển đã nhận được phê duyệt có điều kiện tại Nhật Bản.

Trong khi đó, BlueRock Therapeutics, công ty con của Bayer có trụ sở tại bang Massachusetts, Mỹ, đã bước vào giai đoạn thử nghiệm lâm sàng pha 3.

Theo dữ liệu công khai, ứng viên điều trị NCR201 của Nuwacell hiện có tỷ lệ tạo tế bào thần kinh dopamine sau cấy ghép cao hàng đầu thế giới.

Công ty cho biết liệu pháp này cũng gây phản ứng đào thải miễn dịch thấp hơn, giúp tế bào tồn tại lâu hơn trong não sau khi cấy.

Dữ liệu theo dõi dài hạn cho thấy chức năng dopamine trong não của bệnh nhân được duy trì ổn định hơn 18 tháng mà chưa ghi nhận dấu hiệu suy giảm.

Kết quả khả quan từ các thử nghiệm lâm sàng

Theo SCMP, nhóm nghiên cứu do bác sĩ thần kinh Shi Jiong tại Bệnh viện trực thuộc số 1 của Đại học Khoa học và Công nghệ Trung Quốc đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 với liệu pháp của Nuwacell.

Theo ông Shi, cả 6 bệnh nhân tham gia thử nghiệm từ giữa năm ngoái đều cải thiện nhanh khả năng vận động, đồng thời tín hiệu dopamine trong não tăng rõ rệt và duy trì ổn định.

Mục tiêu của liệu pháp là tái tạo lại mạng lưới thần kinh trong não bằng cách biến tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSC) thành các tế bào thần kinh chỉ chuyên tiết dopamine.

Nguồn gốc của công nghệ iPSC

Công nghệ này được xây dựng dựa trên hơn 30 năm nghiên cứu toàn cầu. Năm 2007, hai nhóm khoa học do Shinya Yamanaka tại Đại học Kyoto và James Thomson tại Đại học Wisconsin-Madison dẫn đầu đã độc lập công bố thành công đầu tiên trong việc tạo ra iPSC từ tế bào trưởng thành của con người.

Khi đó, bà Yu từng là trợ lý nghiên cứu trong nhóm của Thomson và là đồng tác giả bài báo đăng trên tạp chí Science.

Sau khi trở về Trung Quốc cuối năm 2015, bà thành lập Nuwacell với mục tiêu phát triển các liệu pháp tế bào iPSC có khả năng tiếp cận rộng rãi.

Ngoài Mỹ và Nhật Bản, nhiều nhóm nghiên cứu tại châu Âu và Hàn Quốc cũng đang tham gia cuộc đua này.

Theo bà Yu, Trung Quốc còn sở hữu một lợi thế lớn khác là số lượng bệnh nhân đông, giúp tuyển người tham gia thử nghiệm nhanh hơn và đẩy nhanh tiến độ nghiên cứu.

Ông Zhang Ying, đồng sáng lập kiêm Giám đốc công nghệ của Nuwacell, cho biết công ty đã tuyển gần 40 bệnh nhân chỉ trong vòng 12 tháng kể từ tháng 4 năm ngoái.

Trong khi đó, BlueRock Therapeutics của Mỹ mới tuyển được 12 bệnh nhân cho các thử nghiệm pha 1 và pha 2, còn bệnh nhân đầu tiên của pha 3 chỉ được tuyển từ tháng 10 năm ngoái.

Kỳ vọng lớn nhưng cần sự thận trọng

Theo Hiệp hội Parkinson Mỹ, đây là căn bệnh thoái hóa thần kinh phát triển nhanh nhất thế giới và phổ biến thứ hai sau Alzheimer.

Riêng Trung Quốc hiện có hơn 5 triệu người mắc Parkinson, tương đương khoảng một nửa số ca bệnh toàn cầu.

Các phương pháp điều trị hiện nay chủ yếu dựa vào thuốc hoặc kích thích não sâu để duy trì dopamine, nhưng thường đòi hỏi điều trị kéo dài hoặc can thiệp phẫu thuật phức tạp.

Liệu pháp tế bào gốc đang ngày càng được xem là bước ngoặt tiềm năng trong điều trị Parkinson, dù nhiều chuyên gia vẫn cảnh báo không nên quá kỳ vọng ở giai đoạn hiện tại.

Ông Wang Han, trưởng khoa thần kinh tại Bệnh viện Peking Union Medical College ở Bắc Kinh, cho biết tất cả các nhóm nghiên cứu trên thế giới hiện vẫn đang trong giai đoạn thu thập dữ liệu, do đó những kết quả tích cực cần được nhìn nhận một cách khách quan thay vì bị thổi phồng quá mức.

Theo ông, dữ liệu lâm sàng tích lũy từ nhiều nhóm nghiên cứu khác nhau cuối cùng sẽ giúp giới khoa học hiểu rõ hơn về tiềm năng thực sự của liệu pháp này trong tương lai.

Theo SCMP